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可以CRISPR创建COVID-19疫苗?

汉诺威通信公司高级总监 汉诺威通信公司高级顾问

基因编辑经常讨论和革命性的治疗和诊断的背景下提出的。在2012年,詹妮弗·杜德纳和艾曼纽夏邦杰证明CRISPR的潜力,使基因编辑疗法的前景更加切实可行。

然而,COVID-19带来了更多的应用,最显著的是探索如何将CRISPR用作一种开发机制基于基因疗法。一旦工艺精制而成,它可能代表了医疗保健行业又向前迈出了重要一步,虽然有几个监管方面的障碍仍然存在之前CRISPR制造非基因编辑治疗十分普遍。

什么是CRISPR?

CRISPR技术通过使用引导RNA编码特定的基因序列来工作。当找到合适的DNA序列时,Cas9蛋白就像一把剪刀,把DNA剪到想要的位置。一旦切割完成,基因可以被禁用,或者缺失的基因信息可以被插入或替换。

CRISPR由于其自身的特点,代表了基因编辑的新前沿;与目前可用的其他技术相比,它是一种更便宜、更具体、更容易使用的基因编辑工具。

这项技术并非没有批评或担忧。最值得注意的是,存在“脱靶”突变的可能性,即在非预期的DNA序列中进行切割。此外,作为一种技术,与基因编辑相关的伦理问题仍然在政策制定者和公众中普遍存在。幸运的是,越来越多的研究和对该技术的更多接触正在减轻这些担忧,它继续代表着一种潜在的、人们期待已久的治疗选择,用于许多遗传的、通常是罕见的疾病,其中许多疾病的治疗仍是难以捉摸的。

CRISPR为COVID-19提供的潜力

COVID-19和中期的2010年代的埃博拉疫情所示发展预防性治疗的漫长的时间滞后。CRISPR技术有通过显著加速疫苗或治疗方案的发展以应对流行病克服这一挑战的潜力。这是因为CRISPR技术是基于其在细菌中的天然基因编辑系统,可用于对抗病毒上。

增加了世界不同地区之间的城市化和接触很可能导致增加流行病的频率,而这个新的现实刺激了CRISPR兴趣增加,以疾病暴发,甚至是不可预测的季节性感染迅速做出反应的一种手段。一个快速的响应,有助于保护医疗保健专业人士在短期内,拥抱的承诺“预防胜于治疗”。

完善的制造

有一系列的用于治疗解决方案的开发中使用CRISPR不同的应用。

传统疫苗通常由病毒的弱化或死链,这意味着接种患者的病毒。当开发疫苗,制造商必须选择病毒股线,然后将其要么生长并在鸡蛋或细胞一起孵育。

除了当前的大流行,CRISPR还可能用于对抗人类一直在与之斗争的其他病毒,从季节性流感到艾滋病毒。

CRISPR可用于修改培养箱以增加病毒产物,从而减少生产过程中所需的卵子或细胞的数量。

增加抗体生产

CRISPR技术可以用来改造B细胞,B细胞是一种白细胞,可以产生抗体,反过来对抗病原体。使用CRISPR, B细胞可以注射到患者体内,并为他们提供抗感染的抗体,比如COVID-19,而无需暴露于疾病本身。

这CRISPR技术有效地跳过引入一个版本的病毒有效的传统疫苗的一步“刺激”的抗体的发展。如果平台,而不是特定的疫苗,可以收到授权,它将使企业能够对病毒爆发响应在几个月内,而不是几年,通过“简单的”工程相应的B细胞以应对病毒威胁。

从这种方法的主要缺点是,在有限的研究进行迄今,它已只提供保护的时间很短的时间。

替代接种

我们增加基因的理解却出现了一类新的被称为基因疫苗的疫苗。这个概念已经成为过去几年越来越受欢迎,尤其是在COVID-19,并且是CureVac的做法的基础。该疫苗通过触发细胞产生抗体,以特定的病毒,例如工作SARS-COV-2,而无需引入病毒本身。

最后,除了疫苗接种,CRISPR还有许多其他潜在用途,可用于未来抗击COVID-19和病毒大流行。斯坦福大学最近的一项研究使用CRISPR直接针对COVID-19病毒(SARS-CoV-2),并在RNA水平上使疾病失效。

长期影响

除了当前的大流行,CRISPR还可能用于对抗人类一直在与之斗争的其他病毒,从季节性流感到艾滋病毒。目前,流感疫苗的研制是基于对明年病毒毒株的假设。由于制造过程的原因,企业不能迅速对外部环境的变化做出反应。188bet滚球投注然而,CRISPR引入了一种更灵活和更便宜的制造过程,通过改进和减少孵化过程,或者旨在利用人体产生自己的抗体,

政策制定者正在变暖理念

政策已经开始回应基因编辑的潜在影响为医疗保健系统的流行病应对机制的一部分。在一个大胆的一步,这表明欧盟条例软化,欧洲议会和欧盟理事会通过了监管对利用基因编辑技术进行新冠肺炎疫苗临床试验的转基因管理暂行减损。

这一决定可能对今后使用基因编辑在欧盟治疗用途更广泛的影响,尤其是在欧盟期待审查其药品战略在未来几年,在个性化和基因治疗将是一个显著的组成部分。

COVID-19将crispr治疗对抗病毒感染的潜力进一步推向了前景,并鼓励了该领域的研究。COVID-19还在帮助向更广泛的受众揭开基因编辑神秘面纱方面发挥了重要作用。这些发展肯定会增加对基因编辑的兴趣和投资,将其作为罕见和遗传疾病领域之外的一种治疗方案或制造机制。

欧盟决定为转基因生物法规提供豁免权,这可能是重新理解CRISPR的第一步,否则可能会引发政治反弹。未来的几个月和几年很可能会塑造CRISPR和基因编辑作为治疗方案的未来。

艾玛伊特韦尔

汉诺威通信公司高级总监

艾玛伊特韦尔领导汉诺威健康公司的国际政策和市场准入团队。她在布鲁塞尔、欧洲和国际卫生保健环境方面有丰富的经验。188bet滚球投注她专门研究罕见疾病,曾在Genzyme和瑞典活体孤儿公司(Sobi)内部工作。

维克多·梅尔滕斯

汉诺威通信公司高级顾问

维克多梅尔滕斯是一位资深顾问汉诺威健康的国际政策和市场准入团队。在布鲁塞尔,欧洲和国际医疗保健政策环境的经验,他有一个特别注重先进疗法医药产品,抗菌素耐药性罕见疾病。188bet滚球投注

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